HomeY học - Sức khỏe

Thảm kịch THALIDOMIDE là gì trong việc thử nghiệm thuốc

Trong thời kỳ hậu chiến tranh, khi chứng mất ngủ phổ biến dẫn tới sự hình thành một thế giới gắn liền với thuốc an thần và thuốc ngủ, nhu cầu về một

Uống sữa có lợi cho sức khỏe và tim mạch
Mộc Hoa Trắng là gì?- Tìm hiểu về công dụng của dược liệu này
Một số cách giảm thiểu khả năng bị ung thư
Trong thời kỳ hậu chiến tranh, khi chứng mất ngủ phổ biến dẫn tới sự hình thành một thế giới gắn liền với thuốc an thần và thuốc ngủ, nhu cầu về một loại thuốc như Thalidomide là rất lớn.

Vào thời điểm đó, cứ bảy người Mỹ thì có một người thường xuyên sử dụng thuốc an thần. Nhu cầu về thuốc này thậm chí còn cao hơn ở một số thị trường châu Âu. Chính vì thế, sự khẳng định về mức độ an toàn của Thalidomide càng khiến cho thuốc trở nên hấp dẫn hơn.

Thalidomide lần đầu tiên gia nhập thị trường Đức vào năm 1957 dưới dạng thuốc không kê đơn, dựa trên các tuyên bố về độ an toàn của nhà sản xuất. Họ đã quảng cáo sản phẩm của mình là “hoàn toàn an toàn” cho tất cả mọi người, kể cả mẹ bầu và con, “ngay cả trong thời kỳ mang thai”, vì các nhà phát triển sản phẩm “không thể tìm ra liều lượng đủ cao để giết một con chuột.” Đến năm 1960, Thalidomide đã được bán trên thị trường ở 46 quốc gia, với doanh số bán hàng gần như tương đương với aspirin.

Vào khoảng thời gian này, bác sĩ sản khoa người Úc, Tiến sĩ William McBride đã phát hiện ra rằng loại thuốc này sẽ làm giảm bớt chứng ốm nghén. Do đó, ông bắt đầu khuyến nghị sử dụng thuốc để giảm tình trạng buồn nôn – công dụng không được liệt kê trong danh mục điều trị của thuốc – cho các bệnh nhân đang mang thai ở giai đoạn đầu của thai kỳ.

Tuy nhiên, vào năm 1961, McBride bắt đầu nhận thấy “hợp chất vô hại” này có liên quan đến những dị tật bẩm sinh nghiêm trọng ở trẻ sơ sinh. Thuốc cản trở sự phát triển bình thường của trẻ, khiến nhiều trẻ sinh ra mắc chứng Phocomelia. Đây một tình trạng cực kỳ hiếm gặp, khi những đứa trẻ được sinh ra với các chi trông giống như chân chèo. Ở những trẻ này, xương cánh tay của chúng không phát triển, nhưng ngón tay đôi khi mọc ra từ vai.

Một tờ báo Đức đã sớm đưa tin 161 trẻ sơ sinh bị ảnh hưởng xấu bởi thalidomide, khiến các nhà sản xuất thuốc — những người đã phớt lờ các báo cáo về các dị tật bẩm sinh liên quan — cuối cùng phải ngừng phân phối ở quốc gia này. Đến tháng 3 năm 1962, thalidomide chính thức bị cấm ở hầu hết các quốc gia đã được bán trước đó.

Vào tháng 7 năm 1962, tổng thống John F. Kennedy và báo chí Mỹ bắt đầu ca ngợi nữ anh hùng của họ, thanh tra FDA – Frances Kelsey. Cô đã ngăn cản việc phê duyệt thuốc ở Hoa Kỳ bất chấp áp lực từ công ty dược phẩm và các Giám sát viên FDA. Kelsey đã đặt nghi vấn Thalidomide không an toàn và hiệu quả vì không tìm thấy báo cáo chứng minh thuốc có thể đi qua nhau thai và cung cấp chất dinh dưỡng cho thai nhi đang phát triển.

Cô cũng lo ngại rằng vẫn chưa có bất kỳ kết quả nào từ các thử nghiệm lâm sàng của Hoa Kỳ về loại thuốc này. Tuy nhiên, ngay cả khi những dữ liệu này có sẵn, chúng có thể không hoàn toàn đáng tin cậy. Vào thời điểm đó, các thử nghiệm lâm sàng không cần sự chấp thuận của FDA và cũng không phải chịu sự giám sát. Các “thử nghiệm lâm sàng” về thalidomide liên quan đến việc phân phối hơn hai triệu rưỡi viên thalidomide cho khoảng 20.000 bệnh nhân trên toàn quốc — khoảng 3.760 phụ nữ trong độ tuổi sinh đẻ, ít nhất 207 người trong số họ đang mang thai. Hơn một nghìn bác sĩ đã tham gia vào các thử nghiệm này, nhưng rất ít người theo dõi bệnh nhân của họ sau khi cấp phát thuốc.

Bi kịch xung quanh thalidomide và việc Kelsey từ chối phê duyệt thuốc một cách khôn ngoan đã giúp thúc đẩy những thay đổi sâu sắc trong FDA. Bằng cách thông qua Đạo luật sửa đổi thuốc Kefauver-Harris vào năm 1962, các nhà lập pháp đã thắt chặt các hạn chế xung quanh quy trình giám sát và phê duyệt thuốc được bán ở Hoa Kỳ, yêu cầu các nhà sản xuất phải chứng minh chúng an toàn và hiệu quả trước khi đưa ra thị trường. Giờ đây, việc phê duyệt thuốc có thể mất từ ​​tám đến mười hai năm, từ thử nghiệm trên động vật đến thử nghiệm lâm sàng trên người đều được quản lý chặt chẽ.

Bất chấp các tác dụng phụ tai hại của thuốc, thalidomide được FDA chấp thuận cho hai mục đích sử dụng ngày nay – điều trị chứng viêm liên quan đến bệnh Hansen (bệnh phong) và như một tác nhân trị liệu hóa học cho bệnh nhân đa u tủy, mục đích mà ban đầu nó được kê đơn ngoài nhãn. Do tác dụng phụ đã biết của nó đối với sự phát triển của thai nhi, việc phân phối thalidomide được quy định bởi chương trình An toàn Kê đơn và Giáo dục về Thalidomide (STEPS). Chương trình STEPS, được thiết kế bởi Celgene dược phẩm và được thực hiện tại các hiệu thuốc có đơn thuốc thalidomide, giáo dục tất cả bệnh nhân nhận thalidomide về những rủi ro tiềm ẩn liên quan đến thuốc.

Thalidomide cũng có liên quan đến tỷ lệ xuất hiện cao hơn các cục máu đông, rối loạn thần kinh và máu. Nhóm phụ trách dược của Đại học Northwestern, Nghiên cứu về các báo cáo và sự kiện có hại của thuốc (RADAR), đã khởi động một dự án hợp tác với hiệu thuốc Walgreens tại Bệnh viện Northwestern Memorial để có thể hiểu và theo dõi những tác dụng phụ này. RADAR, do Tiến sĩ Charles Bennett thuộc Trường Y Feinberg đứng đầu, kết hợp chuyên môn của các bác sĩ lâm sàng, học giả, dược sĩ và thống kê để theo dõi và phổ biến thông tin về phản ứng có hại của thuốc đối với thuốc điều trị ung thư.

Dự án của họ theo dõi số lượng bệnh nhân bị đông máu sau khi dùng thalidomide, liệu bệnh nhân có nhận được thuốc chống đông máu hay không, được sử dụng để giúp ngăn ngừa đông máu và nếu có, loại thuốc nào đã được sử dụng. Theo dõi thông tin này sẽ giúp các nhà nghiên cứu xác định rõ hơn tỷ lệ mắc và phòng ngừa các cục máu đông liên quan đến thalidomide, cho phép thuốc tiếp tục phục vụ như một liệu pháp hiệu quả cho nhiều bệnh nhân.

COMMENTS

WORDPRESS: 0
DISQUS: 0